突破将基因编辑疗法纳入考虑范围
作者:宣武
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据法新社报道,两个科学家小组周三推出了新一代可编程分子机器,可以无缝修复生物体遗传编码中的微小但致命的错误

总之,这些技术扩大了基因编辑的范围和精确度,并开辟了修复导致遗传失明,镰状细胞贫血,囊性纤维化和数千种其他使人衰弱的疾病的突变的途径

科学家们希望新机器能够开辟一条通道,解决导致囊性纤维化等疾病的突变问题

(AFP / MANILA BULLETIN)一种称为基础编辑的方法,直接在DNA上进行“化学手术”,永久性地改变有缺陷的片段,而不会切入基因组的梯状结构

第二种技术纠正了另一种称为RNA的遗传物质的错误,其中异常也可能破坏健康或导致死亡

同时发表在“自然与科学”杂志上的研究中描述了这些工具 - 以及对患病人体细胞进行实验以证明它们有效

“在这些分子机器可用于治疗患者的人类疾病之前,仍然需要做大量的工作,”哈佛大学的负责基础编辑团队的David Liu说

“但拥有一台机器是一个重要的起点,”他在出版前说道

DNA为单个细胞提供了有关如何执行其专业任务的详细说明

DNA的四个化学构建块,称为碱基,由字母A,T,G和C表示,并且总是成对串联在一起 - “A”表示“T”,“G”表示“C”

欺骗细胞“我们每个人在几乎所有的细胞中携带两组30亿碱基DNA,一个来自妈妈,一个来自爸爸,”刘说

所需要的只是一对在错误的地方 - 一个基因突变 - 让事情变得非常糟糕

已广泛使用的另一种基因编辑工具CRISPR-cas9切割DNA链,通常插入或删除DNA碱基对

但刘的编辑技术在不破坏DNA螺旋链的情况下进行了改变

“CRISPR-cas9就像分子剪刀,而基础编辑就像铅笔,”刘解释说,坚持认为每种都适合不同用途

在去年的一次突破中,刘的团队展示了如何将C-G换成T-A碱基对

世界各地的实验室成功地利用该技术在从细菌和玉米到小鼠和人类胚胎的生物体中修复所谓的“点突变”

但是,只有大约15%的已知与疾病有关的人类突变可以通过这种方式得到修复

到现在

这个新工具 - 被称为Adenine Base Editor的“ABE” - 巧妙地将A-T碱基对诱导成G-C碱基对,修复“一类突变,占人类32,000个已知致病点突变的一半左右”,Liu说

“令人难以置信的强大”因为在自然界中不存在将“A”基地变成“C”的酶 - 这是“废除和替换”操作中的关键步骤 - 科学家必须创造一个,这是他们从未尝试过的壮举

该程序不仅比其他基因编辑技术具有更高的成功率,而且几乎没有副作用,例如不需要的DNA重复或缺失

为了证明其治疗潜力,该实验室的科学家们从患有遗传性血色病(HHC)的患者身上分离出一个细胞,这是一种由铁过量积累和出血患者治疗引起的严重疾病

ABE永久性地纠正了这一突变,原则上显示了它有朝一日会如何发挥作用

没有参与该研究的科学家们对其潜力表示欢迎

伦敦大学学院生殖科学与妇女健康项目主任海伦·奥尼尔说:“现在能够直接改变所有这四种碱基对,具有这种特异性,为基因组编辑炮兵增添了更多弹药

” “在疾病研究和疾病突变的未来恢复方面将会非常强大

”在科学研究中,由麻省理工学院的张峰领导的团队 - 开创了CRISPR-cas9的使用 - 描述了一种新的精确定位系统RNA的变化

与基础编辑不同,这些更改不是永久性的,在某些情况下可能是一个优势

标签:突破将基因编辑疗法纳入视野,DNA,遗传学,健康,马尼拉公报,科学

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